Les entreprises françaises ont le plus grand portefeuille d'Europe de médicaments approuvés pour les maladies rares. Ce n'est pas le cas pour le développement de futurs médicaments.
La journée mondiale des maladies rares le 28 février le rappelle : seules 5 % d'entre elles ont un traitement. L'enjeu est de trouver une parade aux quelque 7.000 maladies rares. 80 % étant d'origine génétique, les thérapies géniques et cellulaires suscitent l'espoir. Mais c'est un domaine complexe qui contribue, comme l'oncologie, à doper la R&D mondiale.
La recherche a bondi l'an dernier. « Les dépenses de R&D déclarées par les grands groupes pharmaceutiques ont totalisé un record de 161 milliards de dollars en 2023, en hausse de presque 50 % depuis 2018 », souligne l'institut d'études Iqvia. Leur R&D a représenté l'équivalent de 23,4 % de leur chiffre d'affaires, un niveau historiquement élevé.
Dans cette R&D, « plus de 30 % de toutes les activités de développement de nouveaux médicaments ciblent des maladies rares, avec plus de 700 maladies en cours d'étude », note le cabinet d'études Citeline dans un focus réalisé pour le panorama annuel de France Biotech.
Cancers et hémophilie
Car si la définition d'une maladie rare est de ne toucher que moins d'une personne sur 2.000, du fait de leur grand nombre elles affectent au total 300 millions de personnes dans le monde (25 millions en Europe). Chacune d'entre elles peut concerner jusqu'à 30.000 Français et ils sont 3 millions en France à en souffrir, soit 4,5 % de la population.
Selon le panorama de France Biotech, les 820 biotechs françaises existantes développent chacune en moyenne 3 produits et 21 % de ces produits ciblent les maladies rares. Lesquelles en particulier ? 50 % des essais cliniques sont sur des cancers rares, tandis que l'hémophilie est la maladie génétique rare la plus étudiée, selon Citeline.
Premier pays à s'être doté, en 2004, d'un Plan national maladies rares, la France est en pointe. A décembre 2023, « les sociétés biopharmaceutiques françaises avaient un portefeuille de 178 médicaments approuvés pour traiter des maladies rares. C'est plus que leurs homologues basées en Allemagne, en Suisse ou au Royaume-Uni », poursuit Citeline.
4e Plan national
En revanche, pour la suite, leur pipeline est moins rempli. Les entreprises tricolores ont 219 candidats médicaments en développement. C'est moins que les secteurs biopharma suisse (366) et britannique (339), qui ont davantage de grands laboratoires pour acquérir des produits étrangers innovants. L'Angleterre a GSK et AstraZeneca et la Suisse a Novartis et Roche, l'Hexagone n'a que Sanofi. De ce fait, la France dépend davantage de sa propre recherche. « 183 médicaments sur 219 (soit 84 % d'entre eux) ont été découverts par une entreprise française, alors que le pourcentage de découverte locale est de 72 à 78 % dans les autres pays », souligne Citeline.
Pour la suite, plus de 30 % des développements de médicaments ciblent quelque 700 maladies rares, estime Citeline. C'est un terrain de prédilection des thérapies géniques et cellulaires, où au niveau mondial « les essais de l'industrie pharmaceutique ont triplé depuis dix ans », remarque Iqvia.
La France a des fleurons comme Cellectis dans l'édition génétique, mais seules 7 % des molécules développées par les entreprises tricolores sont des thérapies géniques. Même dans les maladies rares, qui sont à 80 % génétiques, elles ne développent que 23 % de thérapies géniques contre 38 % de molécules chimiques. Un des enjeux du 4e Plan national maladies rares attendu cette année sera de stimuler l'écosystème français.
Myriam Chauvot